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基因治疗
基因编辑技术创新平台
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Gene Editing Technology Innovation Platform基因编辑技术创新平台

基因编辑技术创新平台

基因编辑技术创新平台(CRISTARS®)致力于开发国际领先的基因编辑工具,获得具有自主知识产权的核心技术,铺垫基因编辑技术转化的重要基础。该平台以不同单链DNA脱氨酶结构域与Cas9切口酶相结合为基础,开发全新一代的DNA碱基编辑工具,以实现更广泛、更精确的基因编辑。平台已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器,能实现两种碱基的高效转换,提高编辑活性及拓宽靶点范围。研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文。

全球首次将CRISPR/Cas9成功应用于哺乳动物基因编辑

基因编辑是一种对基因进行精确修饰改造的技术,可以高效率和高特异性地实现对特定的基因组DNA(或RNA),就像编辑文本那样自如和准确。澳门十大网投平台于2013年上半年获得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因编辑小鼠,两个月后又获得世界上第一只CRISPR/Cas9基因编辑大鼠。2013年8月,澳门十大网投平台科学家团队在国际著名期刊Nature Biotechnology(IF≈43.11)上发表了描述CRISPR/Cas9系统在大小鼠上成功编辑基因的文章。之后的这几年来,澳门十大网投平台科学家不断的改进基因编辑系统,将其应用在包括基因治疗,细胞治疗及人源化动物等多个领域。

细胞与基因治疗大事记

2021年,中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液获得中国NMPA批准上市,用于治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
2020年,CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖
2019年6月,全球首款治疗地贫的基因疗法药物Zynteglo获得欧盟EMA批准上市
2019年5月,全球首款治疗SMA的基因疗法药物Zolgensma获得FDA批准上市
2018年,第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因治疗临床实验(EDIT-101)被FDA批准,用于治疗Leber先天性黑朦10型(LCA)
2017年,全球首款CAR-T产品Kymriah获得FDA批准上市,用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)
2016年,第一代单碱基编辑器被开发
2013年11月,第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9(成簇的规律性间隔的短回文重复序列)问世
2012年,全球首款AAV基因疗法药物Glybera获得欧盟EMA批准上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2010年,第二代基因编辑技术TALENs(转录激活样效应因子核酸酶)问世
2003年,全球首款基因治疗药物Gendicine获得中国NMPA批准上市,用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)
2001年,第一代基因编辑技术ZFNs(锌指核酸酶)问世
1990年,全球首例基因治疗临床试验被FDA批准,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)
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