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细胞治疗
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非病毒定点整合CAR-T平台
增强型T细胞平台

Quikin CAR-T Platform非病毒定点整合CAR-T平台

非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合。Quikin CAR-T具有工艺简单、制备时间短、产品均一性高等优点,还避免了随机整合导致的致瘤风险,属于澳门十大网投平台CAR-T管线的升级版技术平台。该平台开发的PD1-CD19-CART产品,具有PD1基因敲除和CAR均一性稳定表达双重优势;本平台还可用于多个免疫检查点敲除增强型CAR-T细胞的制备,快速生产通用型CAR-T细胞并开发动态调控的安全型CAR-T产品等,为今后CAR-T细胞改造提供了强有力的技术支持。

细胞与基因治疗大事记

2021年,中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液获得中国NMPA批准上市,用于治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
2020年,CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖
2019年6月,全球首款治疗地贫的基因疗法药物Zynteglo获得欧盟EMA批准上市
2019年5月,全球首款治疗SMA的基因疗法药物Zolgensma获得FDA批准上市
2018年,第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因治疗临床实验(EDIT-101)被FDA批准,用于治疗Leber先天性黑朦10型(LCA)
2017年,全球首款CAR-T产品Kymriah获得FDA批准上市,用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)
2016年,第一代单碱基编辑器被开发
2013年11月,第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9(成簇的规律性间隔的短回文重复序列)问世
2012年,全球首款AAV基因疗法药物Glybera获得欧盟EMA批准上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2010年,第二代基因编辑技术TALENs(转录激活样效应因子核酸酶)问世
2003年,全球首款基因治疗药物Gendicine获得中国NMPA批准上市,用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)
2001年,第一代基因编辑技术ZFNs(锌指核酸酶)问世
1990年,全球首例基因治疗临床试验被FDA批准,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)
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